Что такое КРИСПР? Ген

Кампус Орегонского университета здоровья и науки (OHSU) в США мог бы стать впечатляющей крепостью, сошедшей со страниц средневекового европейского романа и прямо вырастающей из буколического холма Марквам в Портленде – «холма таблеток» на местном жаргоне. – с видом на долину реки Уилламетт и горизонт, окруженный заснеженным монолитом горы Худ, вокруг которого ходит множество местных легенд.

Но именно идея терапевтического Камелота делает OHSU подходящим местом для того, что может оказаться одной из самых легендарных биомедицинских процедур 21-го века. Здесь, накануне блокировки коронавируса в Орегоне, набор инструментов для редактирования генов, известный как CRISPR, потенциальный Святой Грааль в стремлении изгнать болезни из человеческого состояния, был использован в ходе испытаний «in vivo» – на живом пациенте-человеке – в первый раз.

В тот момент, когда новый коронавирус, который остановил большие территории Китая и Европы, начал свою лесную миграцию по США, доброкачественный вирус, переработанный для того, чтобы нести в себе передовую полезную нагрузку CRISPR, был введен в поле зрения участников исследования BRILLIANCE. участник №1 в Глазном институте Кейси OHSU. Цель: вылечить и обратить вспять наиболее распространенную причину наследственной детской слепоты — врожденный амавроз Лебера.

«Время замедляется», — говорит доктор Марк Пеннеси, руководитель отдела офтальмологической генетики Глазного института Кейси и главный исследователь исследования. «Вы наблюдаете, как хирург берет эту очень, очень крошечную иглу и едва помещает ее на несколько микрон под сетчатку, чтобы ввести продукт генной терапии. Образуется небольшой волдырь, который медленно растет. Ты задерживаешь дыхание… а потом дело сделано, и все выдыхают».

Новости о знаковой процедуре были объявлены без особой помпы в начале марта. К концу лета, хотя успех операции еще не был определен и ее место в медицинской легенде еще не было запечатлено, сообщалось, что у неназванного пациента, находящегося в испытании, не было серьезных осложнений, но Covid-19 доминировал в цикле новостей.

«Я думаю, что это может изменить правила игры», — говорит Стэнли Ци, профессор биоинженерии Стэнфордского университета и один из крупнейших игроков на рынке CRISPR. «Основная идея CRISPR заключается в том, что его можно использовать для лечения болезней, от которых пока нет лекарства. Небо — это предел, но решающее значение имеет первый шаг — доказать, что его можно безопасно использовать в человеческом организме с желаемым эффектом».

По сути, CRISPR — это инструмент молекулярного масштаба, созданный дальновидными биоинженерами для изменения ДНК. Результаты этих изменений могут быть чудесными или ужасающими. Есть большие надежды на модифицированные продукты питания, которые могут положить конец голоду в мире, на методы лечения, которые могут вылечить ранее неизлечимые болезни, и на улучшение качества жизни человечества. Существует также призрак евгеники, биотеррора и необратимых побочных эффектов. Как и Экскалибур Артура, CRISPR таит в себе столько же потенциальных опасностей, сколько и обещаний.

Некоторые из наиболее ошеломляющих историй о CRISPR с момента его появления в научном мейнстриме менее десяти лет назад произошли либо в США, либо в Китае. В 2013 году исследователи из Шанхая и Пекина использовали CRISPR для лечения генетически обусловленной катаракты у мышей. Полезное изменение ДНК – до одной буквы из 2,8 миллиардов букв в геноме грызунов – было унаследовано потомством этих мышей.

В 2015 году CRISPR был использован в Шэньчжэне для создания так называемых микросвиней – уменьшенных версий и без того миниатюрной породы Бама. Некоторые из них были проданы в качестве домашних животных, избежав предназначенной им судьбы в качестве лабораторных моделей болезней человека. А в Гарвардском университете в 2017 году исследователи использовали CRISPR, чтобы вставить цифровое движущееся изображение скачущей лошади в бактерии: что-то вроде трюка для вечеринок, но все же доказательство того, что живые клетки можно использовать в качестве записывающих устройств, что позволяет биологам проследить и лучше понять их различные функции.

Эти примеры представляют собой лишь начало пути, который, вероятно, изменит жизнь и вызовет дыбку. В разработке CRISPR есть противоядие от комаров, разносящих малярию, и лекарство от хуанлунбина, также известного как «болезнь желтого дракона», бича цитрусовой индустрии.